欧洲撤回PTCTherapeutics的罕见肌肉疾病药物

温州网讯，PTCTherapeutics周四表示，欧洲卫生监管机构的顾问小组重申了对其用于治疗遗传性进行性肌肉萎缩症的药物的负面意见，导致其股价在盘后交易中下跌超过11%。

这种名为Translarna的药物于2014年获得欧盟有条件批准，用于治疗5岁及以上患有杜氏肌营养不良症(DMD)的行走儿童，该病表现出“无义突变”，这种突变会提前终止基因向蛋白质的翻译。

该公司表示，人用药品委员会（CHMP）发布的负面意见将导致该药物在欧洲被撤回，并补充说欧盟委员会将在67天内批准该意见并将该药物撤出市场。

TDCowen分析师JosephThome在一份报告中表示：“这个消息很不幸，因为Translarna是目前欧盟唯一批准用于治疗具有无义突变的DMD患者的疗法。”

Thome预计Translarna到2024年的收入将达到2.14亿美元。

CHMP于9月份就Translarna的有条件授权续签和转换为完全营销授权发表了负面意见。

药物的有条件营销授权允许营销旨在治疗几乎没有或没有治疗选择的危及生命的疾病的药物，即使尚未获得全面的临床数据。

Translarna旨在促进一种称为抗肌营养不良蛋白的蛋白质的产生，这种蛋白质的缺乏会导致DMD患者肌肉无力。

据国家罕见疾病组织称，全球大约有3,500名男性新生儿中就有1人患有这种神经肌肉疾病。