美国FDA批准Ionis-AstraZeneca的神经疾病药物

温州网讯，美国食品和药物管理局(FDA)周四批准了IonisPharmaceuticals及其合作伙伴阿斯利康(AstraZeneca)的药物，用于治疗由缩短寿命的罕见疾病引起的神经损伤。

该药物的品牌为Wainua，被批准用于治疗多发性神经病或由遗传性运甲状腺素蛋白淀粉样变性(ATTR-PN)引起的神经损伤的患者，该病影响全球约40,000名患者。

甲状腺素运载蛋白淀粉样变性是一种进行性疾病，其特征是身体器官和组织中异常蛋白质沉积的积累。

阿斯利康表示，这种疾病会对大脑和脊髓以外的神经造成损害，如果不及时治疗，可能会在十年内致命。

Wainua每月一次在家通过皮下注射进行注射。与旧的Ionis药物相比，它使用了更新类型的技术，旨在针对产生蛋白质的肝脏。

Ionis首席执行官BrettMonia表示，该公司估计只有20%的ATTR-PN患者正在接受治疗。

“这是一个不止一个参与者可以取得巨大成功的市场，”他补充道。

WilliamBlair分析师MylesMinter估计，仅ATTR-PN治疗的全球峰值销售额约为7.5亿美元。

这种新药可以自行给药，并且比之前批准的疗法（AlnylamPharmaceuticals的疗法Amvuttra和Onpattro，以及Ionis的Tegsedi）需要更少的剂量。

晨星公司分析师凯伦·安德森(KarenAndersen)在会议之前的一份报告中写道：“我们仍然期望Alnylam保持在该市场的领先地位，但随着阿斯利康作为全球合作伙伴和更方便的自我管理产品，我们认为Ionis处于有利地位。”赞同。

Ionis和阿斯利康也在测试它来治疗其他形式的可能导致心肌病（一种心肌疾病）的疾病。

分析师预计，如果该药物获得扩大批准用于治疗心肌病，总销售额峰值将在35亿至70亿美元之间。