肌肉疾病治疗数据有希望后 达因股价上涨

温州网讯，药物开发商DyneTherapeutics的股价周三上涨18%，该公司针对一种名为杜氏肌营养不良症(DMD)的肌肉萎缩症的实验性疗法在一项小型早期试验中显示出希望。

DYNE-251疗法的早期研究结果给竞争对手SareptaTherapeutics带来了压力，该公司生产多种治疗这种疾病的药物，导致其股价在开盘后下跌2.1%至94.19美元。

Stifel分析师PaulMatteis在一份报告中表示，DMD数据显示出一个有希望的开始，因为剂量更小，疗效优于Sarepta的药物。

在早期到中期的研究中，Dyne的治疗使6名DMD患者的肌肉细胞中的蛋白质水平在6个月内增加了0.28%。

相比之下，使用Sarepta的Exondys51治疗后，抗肌营养不良蛋白水平增加了0.06%，这有助于保持肌肉完整。

在另一项研究中，另一种名为DYNE-101的实验药物有助于提高1型强直性肌营养不良症患者的肌肉浓度，这是另一种影响活动能力、呼吸和心脏功能的肌肉萎缩疾病，目前尚无批准的治疗方法。

据国家罕见疾病组织称，全世界大约有3,500名男性新生儿中就有1人患有DMD。

DYNE-251和Exondys51属于一类“外显子跳跃”疗法，通过跳跃基因的特定部分（称为外显子）来发挥作用，使身体产生较短形式的肌营养不良蛋白。

截至周二收盘价13.06美元，总部位于马萨诸塞州沃尔瑟姆的Dyne市值为8.016亿美元。其股价在盘前交易时段翻倍多后，早盘交易价格为15.60美元。