基因疗法在试验中使六名聋哑儿童中的五名恢复了听力

温州网健康新闻讯，周三，从事临床试验的研究人员报告称，一家中国公司正在开发的一种实验性基因疗法可以恢复先天性耳聋儿童的听力，这为此类疗法的有效性提供了越来越多的证据。

根据《柳叶刀》发表的报告，在接受RefreshgeneTherapeutics治疗六个月后，六名患有严重耳聋的幼儿中，有五名出现了听力恢复和语言识别能力的改善。

“这项研究的结果确实非常了不起。我们看到孩子们的听力能力逐周显着提高，并且他们的语言能力也得到了恢复。”参与该试验的哈佛医学院和MassEyeandEar的陈正毅(Zheng-YiChen)在一份声明中说道。

所有儿童均因OTOF（otoferlin）基因突变而患有严重耳聋。功能性耳铁蛋白对于将声音信号从耳朵传输到大脑是必需的。

早期研究表明，OTOF突变占先天性耳聋病例的2%至8%。在美国出生的每1,000名儿童中就有1名患有中度至重度听力损失。

在复旦大学眼耳鼻喉医院进行的外科手术中，研究人员使用一种无​​害的病毒将人类OTOF基因的一个版本携带到患者的内耳中。

研究人员报告称，26周后，6名儿童中的5名表现出听力恢复，言语感知和对话能力显着改善。

他们说，大多数副作用都很轻微，没有一个会产生长期影响。

研究人员不确定为什么第六个孩子没有反应。一种可能的解释是，一些基因治疗溶液在手术期间或手术后从内耳泄漏。

Refreshgene还与OBiOTechnologyShanghai合作开发针对眼部疾病新生血管性年龄相关性黄斑变性的基因疗法。

周二，另一个研究小组宣布一名11岁儿童的听力得到恢复，他是第一位接受礼来公司OTOF基因治疗的患者。

10月，再生元制药公司(RegeneronPharmaceuticals)宣布，首例患有严重OTOF相关听力损失的儿童在接受otoferlin基因治疗后，获得了积极的安全性和有效性结果。

这些试验的最新结果将在二月份的耳鼻喉科研究协会仲冬会议上公布。

“自从60年前发明人工耳蜗以来，还没有有效的耳聋治疗方法，”陈说。“这是一个巨大的里程碑，象征着对抗各种类型听力损失的新时代。”