辉瑞将开始在美国进行基因治疗试验

2022年4月28日，辉瑞公司表示，在美国食品药品监督管理局取消对一项后期研究的控制后，它将在美国开设首个用于肌肉萎缩症的实验性基因治疗的试验地点。

在另一项杜氏肌营养不良症（DMD）治疗的早期研究中，一名患者死亡后，FDA 暂停了辉瑞的试验请求，该研究也被暂停。

辉瑞表示，监管机构的批准是在数据审查和对试验进行调整以包括 7 天的住院期以密切监测接受基因治疗的患者之后获得的。

在停止之前，这项后期研究已经在 11 个国家进行。该制药商表示，到目前为止，辉瑞已获得英国、加拿大和台湾等国家的许可，以重启后期研究。

DMD 是由基因的变化引起的，这导致缺乏与保持肌肉细胞完整有关的称为肌营养不良蛋白的蛋白质。它主要影响男孩。

辉瑞的疗法旨在提供人类抗肌萎缩蛋白基因的缩短版本。

这家制药商预计，全球后期研究的几乎所有站点都将在 6 月底前开放。