美国FDA小组支持扩大Alnylam基因沉默药物的使用

温州网讯，美国食品和药物管理局的一个外部专家小组周三支持扩大使用AlnylamPharmaceuticals的基因沉默药物来治疗一种与罕见的器官损伤性疾病相关的心脏病。

FDA小组以9比3的投票结果认为，该药物patisiran在治疗由野生型或遗传性转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性(ATTR)引起的心肌病（心肌病）患者方面的益处大于其风险。

ATTR是由转甲状腺素蛋白基因突变引起的，会导致错误蛋白质在身体器官和组织中积累，从而导致感觉丧失、心脏问题、眼睛、肾脏和甲状腺疾病。

然而，小组成员对该药物益处的意义感到担忧。

“微风带来好处，无风带来风险，”小组成员之一爱德华·卡斯珀博士说。

FDA通常会遵循其专家小组的建议，但没有义务这样做，预计将在10月8日之前对该药物做出最终决定。

FDA工作人员审查人员在周一发布的简报文件中强调，与安慰剂相比，patisiran的效果“很小，临床意义值得怀疑，并且可能无法被患者检测到”。

Patisiran使用RNA干扰(RNAi)（一种获得诺贝尔奖的机制）来瞄准并“沉默”特定的遗传物质，并阻止致命蛋白质的产生。

2018年，品牌为Onpattro的patisiran成为美国首个获批的治疗遗传性ATTR成年患者神经损伤的治疗药物。

根据政府数据，美国每年发现约5,000至7,000例ATTR相关心肌病新病例。