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阿斯利康和爱奥尼斯治疗罕见病的药物获得积极的试验数据

2022年6月21日,阿斯利康和合作伙伴 Ionis Pharmaceuticals 的 eplontersen 的中期分析显示,这种实验性药物在一种罕见的致命疾病患者的后期试验中达到了主要目标。

根据研究结果,两家公司计划在今年晚些时候提交申请,在美国销售该疗法,用于治疗遗传性转甲状腺素介导的淀粉样多发性神经病 (ATTRv-PN) 患者。 

(责任编辑:yujeu)